Dem Verfahren lag folgender Sachverhalt zugrunde: Die bei der Antragsgegnerin über die Familienversicherung versicherte, sieben Monate alte Antragstellerin leidet an einer autosomalrezessiven proximalen spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1. Sie wird aktuell mit dem in der EU zugelassenen Medikament Spinraza® behandelt (Therapiekosten pro Jahr ca. ½ Million Euro). Die Prognose der Erkrankung ist in der Regel ungünstig, die meisten Patienten versterben innerhalb der ersten beiden Lebensjahre infolge von Ateminsuffizienz. Den Antrag auf Übernahme der Kosten einer Behandlung mit dem in der EU nicht zugelassenen Medikament Zolgensma® (rund 2 Millionen Euro für eine einmalige Injektion) lehnte die Antragsgegnerin ab.

Voraussetzungen für Versorgung mit nicht zugelassenem Arzneimittel derzeit nicht erfüllt

Dagegen wehrte sich die Antragstellerin auch im Beschwerdeverfahren vergeblich. Das Landessozialgericht Nordrhein-Westfalen entschied, dass die Ablehnung nicht zu beanstanden sei. Es bestehe im konkreten Fall derzeit weder ein Anspruch auf Zolgensma® noch eine Eilbedürftigkeit für die Gewährung einstweiligen Rechtsschutzes. Unzweifelhaft leide die Antragstellerin unter einer schwerwiegenden lebensbedrohlichen Erkrankung. Die weiteren Voraussetzungen für die Versorgung mit einem nicht zugelassenen Arzneimittel seien jedoch derzeit nicht erfüllt. Denn es stehe eine zugelassene Behandlungsmethode zur Verfügung. Da die Aufdosierungsphase von Spinraza® noch nicht abgeschlossen bzw. der Erfolg erst 6 bis 12 Monate nach Beginn der Therapie beurteilt werden könne, hätten sich sowohl die Ärzte des behandelnden, als auch des im Rahmen einer Zweitmeinung konsultierten Universitätsklinikums dafür ausgesprochen, den Behandlungsverlauf abzuwarten.

Behandlung mit Medikament muss nicht zwingend erhoffte Heilung oder Stillstand der Erkrankung bringen

Demgegenüber hätten sie die Behandlung mit Zolgensma® bisher nicht für notwendig erachtet. Denn aus ihren Aussagen lasse sich gerade nicht herleiten, dass damit die erhoffte Heilung oder der Stillstand der Erkrankung erreicht werden könne. Zudem gebe es keine ausreichende Sicherheit, dass die unzureichend bekannten Nebenwirkungen von Zolgensma® die gesundheitliche Situation der Antragstellerin nicht ihrerseits unter Umständen erheblich beeinträchtigen könnten.