Im zugrundeliegenden Fall wurde bei einem Mädchen aus dem Landkreis Osnabrück im fünften Lebensmonat eine spinale Muskelatrophie Typ 1 diagnostiziert. Unbehandelt führt die schwere Erbkrankheit häufig in den ersten zwei Lebensjahren zum Tode.

Krankenkasse lehnte zusätzliche Behandlung mit Gentherapie mit Zolgensma ab

Die behandelnden Ärzte begannen im November 2019 eine Therapie mit dem zugelassenen Arzneimittel Spinraza, die bislang erfolgreich verläuft. Gleichwohl verlangten die Eltern des Mädchens eine Gentherapie mit Zolgensma, die sie für medizinisch überlegen hielten. Die Krankenkasse lehnte den Antrag ab und verwies auf die - damals - noch fehlende Zulassung von Zolgensma. Ferner sei die Therapie auch nicht angezeigt, da die bisherige Behandlung erfolgreich sei und weitere Besserung verspräche.

LSG: Alleinige Behandlungswunsch der Eltern begründet keine Zahlungspflicht der Krankenkasse

Das LSG hat die Rechtsauffassung der Krankenkasse im Ergebnis bestätigt. Zwar könnten die behandelnden Ärzte Zolgensma nunmehr im Rahmen ihrer Therapiefreiheit anwenden. Allerdings müsse eine solche Behandlung auch medizinisch erforderlich und ärztlich beabsichtigt sein. Die Eltern hätten jedoch keine Ärzte benannt, die Zolgensma auch einsetzen wollten. Ob dessen Wirksamkeit bei unvollständiger Studienlage tatsächlich überlegen sei, könne dabei offenbleiben. Denn die bisherige Behandlung mit Spinraza sei wirksam und künftig aussichtsreich. Der alleinige Behandlungswunsch der Eltern könne keine Grundlage für eine Zahlungspflicht der Krankenkasse sein.